A betegség kialakulásának oka nem ismert. Számos vegyi anyag (aromás szénhidrogének, benzol), sugárzó izotópok és egyes vírusok szerepe feltételezhető az akut limfoid leukémia kialakulásában. A vérképző előalak szerzett genetikai károsodása daganatosan elfajult sejt kialakulásához vezet, mely a csontvelőben, vérben és nyirokszervekben burjánzva kiszorítja az egészséges sejteket. 

Az akut leukémiák általában hirtelen fellépő gyorsan kialakuló betegségek. Általános tünetei (gyengeség, fogyás, étvágytalanság) mellett a panaszok abból fakadnak, hogy a csontvelői egészséges sejtek működése háttérbe szorul. Vérszegénység, vérzékenység és fertőzések alakulnak ki, mert a daganatsejtekkel teli csontvelőben nem termelődik elegendő vörösvértest, vérlemezke és fehérvérsejt. Az akut mieloid leukémiával megegyező tünetek mellett ALL-ben gyakrabban fordul elő idegrendszeri tünet (aluszékonyság, zavartság, viselkedésbeni változások, alsó végtag bénulása), mert a daganatsejtek a központi idegrendszerben is megtelepednek. Mivel akut limfoid leukémia esetén a nyirokszervekben is daganatos sejtek vannak, gyakori a fájdalmatlanul megnagyobbodott, akár hatalmasra növekedett nyirokcsomók (pl. a mellkasban) jelenléte, lép, esetleg máj megnagyobbodás. Férfiaknál hereduzzanat esetén limfoid leukémiás érintettségre is gondolni kell.